Nella maggior parte dei casi l’asma in età pediatrica può essere facilmente controllato con basse dosi di corticosteroidi somministrate per via inalatoria.
Solo un’esigua quota di pazienti non risponde al trattamento nonostante l’uso di farmaci multipli a dosaggi elevati (Lang et al, 2008). Per questi pazienti il peso globale della malattia è rilevante in termini di qualità di vita, problemi sociali, utilizzazione di risorse e morbilità (Bush et al., 2010).
Nel 2008 un gruppo internazionale di pediatri (PSACI, Problematic Severe Asthma in Childhood Initiative) ha coniato il termine “asma problematico grave” per descrivere bambini in età scolare e adolescenti con asma scarsamente controllato nonostante l’assunzione regolare di budesonide a dosi uguali o superiori a 800 mcg/die (o dose equivalente di corticosteroidi per via inalatoria), beta2-agonista a lunga durata di azione, antagonista del recettore per i leucotrieni o teofillina (Bush et al., 2008).
Nel 2014 è stato pubblicato un documento congiunto “Guidelines della European Respiratory Society e American Thoracic Society” (Chung et al 2014) che meglio definisce i casi di asma grave e li differenzia dai casi di asma problematico.
In letteratura esistono pochissimi studi su pazienti con asma grave, sia per ciò che riguarda i fattori di rischio e, ancora di più, per ciò che riguarda la caratterizzazione anche genetica della malattia e la risposta a nuovi farmaci, quali ad esempio i farmaci biologici.
E’ importante studiare i casi di asma grave sia per caratterizzare meglio la malattia, anche in termini di sue componenti-asma difficile da trattare, asma con co-morbilità- sia per valutare i fattori di rischio che potrebbero essere diversi nei diversi paesi.
La disponibilità di un archivio oltre che permettere di raccogliere e aggiornare nel tempo i casi seguiti dai diversi centri, che ammontano presumibilmente a poche unità per centro, permetterà anche di disporre di una base di pazienti su cui eventualmente predisporre studi futuri e prospettici compresi trial terapeutici.
Research areas involved in the project | |
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Effectiveness of interventions, including resistance to therapies |
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Pediatria |
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